吉利德购买Sarepta Therapeutics公司Exondys 51优先审评券

2月21日,RNA疗法产品开发公司Sarepta Therapeutics称公司已与吉利德达成了一项针对公司罕见儿童疾病优先评审券(PRV)的转让协议。Sarepta公司这张优先审评权的获得,是基于去年9月美国FDA对Sarepta公司

Exondys 51 专门治疗确诊抗肌萎缩蛋白基因51外显子突变的患者,这类人群占DMD患者总数的大约13%。由于Exondys 51属于未满足的医疗需求的药物,该药物的批准,药物制造商将获得一个罕见儿科疾病优先审评券,旨在鼓励针对罕见儿童疾病的预防和治疗的新药及新生物制品的开发。优先审评券可以用于减少FDA的审评周期(从常规的10个月减少至6个月),让公司获得潜在的首家上市的机会。

根据换让协议,吉利德公司将支付给Sarepta 1.25亿美元的首付金,而对于财政吃紧的Sarepta公司而言,这笔钱可谓来得及时,公司将利用这笔资金进行下一代相关药物的研发,包括新一代的肌萎缩蛋白基因51 外显子突变治疗药物的快速推进工作以及公司下一代RNA反义技术平台的搭建。

但是Leerink的分析师Joseph Schwartz认为Sarepta公司的这次对优先审评券的转让反映了两件事情:一是对优先审评券感兴趣的公司要么在减少,要么就是这次公司对优先审评券的估价偏低。要知道,在过去几年里,艾伯维曾向United Therapeutics支付了3.5亿美元的优先审评券的转让费。

吉利德的后期产品线包括:JAK抑制剂filgotinib (GS-6034),该药物正处在用于克劳恩疾病、溃疡性肠炎及类风湿性关节炎治疗的临床3期阶段;临床3期的胃癌候选药物GS-5745, 该药物是基质金属蛋白酶9 (MMP9) 单克隆抗体。公司同样拥有细胞凋亡信号调节激酶1 (ASK1; MAP3K5) 抑制剂selonsertib (GS-4997),该药物已进入到治疗非酒精性脂肪肝的临床3期阶段。